Also known as luxturna, voretigene neparvovec-rzyl, Luxturna
gene therapy medication for Leber congenital amaurosis (LCA), a genetic disorder that typically causes total blindness by early adulthood
via Wikidata · CC0
مستحضر لوكستورنا (فورتيجين نيباروفوفيك) هو علاج جيني جديد لعلاج فقدان البصر الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى . تم تطويره من قبل Spark Therapeutics ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا . هذا هو العلاج الجيني الأول الذي وافقت عليه إدارة الأغذية والعقاقير. ويعد لوكستورنا أول علاج جيني يستهدف مرضاً ناجماً عن طفرات في جين محدد، وتمت الموافقة على لوكستورنا لعلاج المرضى البالغين والأطفال الذين يعانون من فقدان البصر بسبب حثل الشبكية الوراثي الناجم عن حدوث طفرات في جين (RPE65)، إذ تمنع هذه الطفرات الجسم من إنتاج أحد البروتينات الضرورية للرؤية ما يؤدي إلى فقدان البصر والعمى في نهاية المطاف
Abstract from DBpedia / Wikipedia · CC BY-SA
Discovered by embedding cosine similarity (sentence-transformers MiniLM, 384-dim).