エロスルファーゼ アルファ

エロスルファーゼ アルファ（Elosulfase alfa）はムコ多糖症IV-A型（モルキオ症候群）の治療に用いられる医薬品である。遺伝子組み換えによって合成されるN-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ（GALNS）であり、モルキオ症候群への酵素補充療法に用いられる。商品名ビミジム。 米国で2014年2月に認可された。日本では2014年12月に承認された。 エロスルファーゼ アルファは酵素補充療法に用いられる医薬品であり、2014年の臨床研究で若年のモルキオ症候群A型患者に対して効果があることが示された。この治療は呼吸器症状、日常生活動作、成長等に有効性を示す事が2015年の論文で示されている。