gentherapie

Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in (menselijke) cellen in het kader van een geneeskundige behandeling van het eigen DNA. Bij erfelijke aandoeningen kan dit genetisch materiaal dienen om een ziekte die ontstaat door een niet goed functionerend gen te genezen door een gezond gen toe te voegen. Ook kan gentherapie in de toekomst misschien gebruikt worden om extra genen toe te voegen die kunnen bijdragen aan de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten. Een andere vorm van gentherapie is het door middel van RNA-interferentie (RNAi) stilleggen van ziekteveroorzakende genen. Hoewel de verwachtingen al decennia hoog gespannen zijn, is nog geen enkele vorm van gentherapie op dit moment (2018) routinematig beschikbaar. Aanvankelijk was de meeste aandacht gericht op het behandelen van stofwisselingsziekten veroorzaakt door het ontbreken van een bepaald enzym; tegenwoordig vindt de meeste onderzoeksactiviteit plaats op het gebied van de behandeling van veel soorten kanker. Dit heeft echter waarschijnlijk vooral met de beschikbaarheid van gelden te maken: voor kankeronderzoek zijn zeer grote sommen geld beschikbaar, terwijl de betrokken stofwisselingsziekten stuk voor stuk zeer zeldzaam zijn en de markt voor een geneesmiddel waarschijnlijk klein is, ook als de kans op succes, in de vorm van blijvende genezing, groot is.