基因治療

基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，並且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。 科學家尝试將基因直接植入人體細胞中，其中，重点關注一些由單基因缺陷引起的疾病，如囊腫性纖維化，血友病，肌肉萎縮症和。不過，由于攜帶大段DNA并將其置入基因組的正確的位置非常困难，这种技术没有得到普及。今天，大多數的基因治療研究的目的都是弥补癌症和遺傳疾病的基因缺陷或丢失。 科学家曾尝试用此方法去治疗一种叫（Severe Combined Immunodeficiency, SCID）的疾病，并得到一定的成果。基本原理是用已经被驯化了的病毒携带健康的基因，植入病人的细胞里，以此去修补本身有缺陷的基因。 应用肿瘤抑制基因（抑癌基因），对癌症进行靶向治疗，是基因治療领域里重要的研究项目。目前应用较多的是p53抑瘤蛋白基因。