terapia genowa

Terapia genowa – leczenie polegające na wprowadzeniu obcych kwasów nukleinowych (DNA lub RNA) do komórek. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA powinny wywierać efekt terapeutyczny. Pomysł terapii genowej opisano po raz pierwszy w 1972. Pierwszy na świecie lek terapii genowej dopuszczono do użytku w Chinach w 2003 roku. Pierwszy taki lek dopuszczono na terenie Unii Europejskiej w 2012. Mechanizmy działania wprowadzonych kwasów nukleinowych są następujące: * zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzony gen * produkcja białek, których w organizmie brakuje lub występują w niedomiarze (np. w defektach metabolicznych, jak hemofilia) * produkcja białek prowadzących do śmierci komórki (apoptozy) – potencjalne zastosowanie do terapii przeciwnowotworowych * hamowanie lub modulację ekspresji genów przez wprowadzenie: * dominujących alleli genów kodujących nieaktywne lub defektywne białko * antysensowych kwasów nukleinowych wchodzących w interakcję z mRNA * pułapek (wabików) oligonukleotydowych, wychwytujących czynniki transkrypcyjne * małych interferujących RNA, służących wyciszeniu ekspresji konkretnego genu * rybozymów (lub DNA-zymów) chemicznie modyfikujących materiał genetyczny. Metoda in vivo polega na podaniu nośnika kwasu nukleinowego do ustroju pacjenta. W tym celu najczęściej stosuje się wektory wirusowe, które potrafią wprowadzać DNA lub RNA do komórki. DNA plazmidowe niepodawane z żadnym nośnikiem jest w stanie wnikać jedynie do komórek mięśni szkieletowych. Nie wiadomo dokładnie, przez kogo metoda in vivo została wynaleziona. Metoda ex vivo polega na wyizolowaniu komórek z organizmu pacjenta, wprowadzeniu do nich terapeutycznego DNA lub RNA (zobacz: transfekcja) i ponownym podaniu ich pacjentowi.